Pesquisa Científica
Ensaios clínicos • Terapias inovadoras • Pesquisa global
Diversos grupos de pesquisa e empresas farmacêuticas estão investigando terapias direcionadas à Síndrome de Phelan-McDermid. Nesta página reunimos informações sobre artigos, webinar, ensaios clínicos, pesquisas pré-clínicas e iniciativas científicas voltadas ao desenvolvimento de novos tratamentos.
Pesquisas em Desenvolvimento
TERAPIA GÊNICA DA JAGUAR
A Jaguar Gene Therapy anunciou um avanço importante no ensaio...
Guias Clínicos e Protocolos de Tratamento
Consenso dentro de especialistas no mundo sobre a síndrome de Phelan-McDermid
Foi criada uma força-tarefa composta por especialistas clínicos em síndrome...
European Reference Network ITHACA
Um importante material para os profissionais e familiares são as...
Webinar
Conferência de Famílias da PMSF
Clique aqui para saber mais sobre a Conferência PMSF de...
Encontro de Famílias da PMS Brasil 2021
Participe do V Encontro Phelan-McDermid Brasil e aprofunde seu conhecimento...
Panorama de pesquisas
Pipeline de estudos pré-clínicos e clínicos
O pipeline reúne iniciativas científicas em diferentes estágios de desenvolvimento, incluindo estudos pré-clínicos, ensaios clínicos em humanos e pesquisas acadêmicas. Essas iniciativas investigam terapias capazes de restaurar funções genéticas, melhorar a conectividade neuronal ou tratar sintomas associados à síndrome.
Terapias gênicas
Estudos farmacológicos
Pesquisa internacional
Recomendações organizadas
por fase da vida
Monitoramento ao longo da vida
Esquema de vigilância clínica
Com base nas diretrizes internacionais, foi elaborado um esquema que resume as recomendações de acompanhamento clínico ao longo das diferentes fases da vida da pessoa com PMS.